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醫(yī)療費(fèi)用增長(zhǎng)是實(shí)現(xiàn)醫(yī)療服務(wù)可及性的重要障礙，隨著醫(yī)療支出愈來(lái)愈多，國(guó)際社會(huì)開(kāi)始追求在提高臨床療效的同時(shí)，合理配置和使用衛(wèi)生資源，有效降低醫(yī)療和藥品成本。由此，藥物評(píng)價(jià)模式從對(duì)安全性和有效性的評(píng)價(jià)，發(fā)展到對(duì)安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性三位一體的評(píng)價(jià)模式。

盡管我國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究處于起步階段，政府有關(guān)部門(mén)尚未明確藥物衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)研究與評(píng)價(jià)規(guī)范，但2017年國(guó)務(wù)院印發(fā)的《“十三五”深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革規(guī)劃》首提“探索在基本藥物遴選調(diào)整中納入循證醫(yī)學(xué)和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)方法”，預(yù)示著藥品領(lǐng)域改革不僅向縱深推進(jìn)，精細(xì)化的管理也是重要的發(fā)展方向，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)將成為醫(yī)保和藥企的剛需。

微觀藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的基本理念和研究領(lǐng)域

1. 什么是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)?

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)是運(yùn)用經(jīng)濟(jì)學(xué)、流行病學(xué)、決策學(xué)、統(tǒng)計(jì)學(xué)等多學(xué)科研究方法，識(shí)別、測(cè)量和比較不同藥物、治療方案及衛(wèi)生服務(wù)項(xiàng)目的成本和社會(huì)經(jīng)濟(jì)效果，有效提高醫(yī)藥資源配置和利用效率，在有限資源條件下最大限度滿(mǎn)足基本藥品可獲得性的一項(xiàng)評(píng)價(jià)技術(shù)。是衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)的一個(gè)重要分支，被廣泛用于指導(dǎo)國(guó)家制定醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)目錄及醫(yī)藥衛(wèi)生政策。

2. 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的主要研究領(lǐng)域？

疾病負(fù)擔(dān)及疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)；

患者健康相關(guān)生活質(zhì)量及健康效用值測(cè)量；

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)：成本效用分析、成本效果分析、成本效益分析、預(yù)算影響分析。

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的廣泛運(yùn)用及評(píng)價(jià)方法

1. 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)在醫(yī)藥衛(wèi)生領(lǐng)域的主要運(yùn)用是什么？

降低藥品研發(fā)成本：藥品研發(fā)是一個(gè)投入高、周期長(zhǎng)、風(fēng)險(xiǎn)大的過(guò)程，利用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)原理可以加強(qiáng)醫(yī)藥企業(yè)對(duì)研發(fā)資源的利用率，提高醫(yī)藥企業(yè)的生產(chǎn)效率以及投資回報(bào)率，可有效降低藥品研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)和成本。

管理藥品定價(jià)：通過(guò)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)循證依據(jù)進(jìn)行藥品定價(jià)，能夠從藥品的經(jīng)濟(jì)性出發(fā)綜合衡量，確定藥品價(jià)格變動(dòng)范圍，指導(dǎo)制定科學(xué)合理的基本藥物價(jià)格，有利于控制藥品費(fèi)用的過(guò)速增長(zhǎng)，澳大利亞、德國(guó)、法國(guó)等國(guó)家均實(shí)行以藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)控制藥品定價(jià)的策略。

制定醫(yī)保藥品目錄：我國(guó)《基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄》主要是基于臨床專(zhuān)家的經(jīng)驗(yàn)和意見(jiàn)推薦制定，具有一定的主觀性；隨著《“十三五”深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革規(guī)劃》出臺(tái)，基于藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)證據(jù)進(jìn)行醫(yī)保藥品遴選將是我國(guó)重要的變革和發(fā)展方向。

確定醫(yī)療保險(xiǎn)支付范圍：我國(guó)已基本實(shí)現(xiàn)醫(yī)保全面覆蓋，但醫(yī)保基金有限，確定病種和報(bào)銷(xiāo)藥品優(yōu)先級(jí)至關(guān)重要，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)證據(jù)是醫(yī)保部門(mén)決策的主要依據(jù)。

2. 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)方法包括哪些？

評(píng)價(jià)方法概述：藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)兩大要素是成本和收益。評(píng)價(jià)核心指標(biāo)是增量成本效果比（incremental cost effectiveness ratio，ICER），即與對(duì)照藥品或方案相比，試驗(yàn)藥品或方案每多獲得1個(gè)單位效果所需的增量成本。

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)類(lèi)型大致分為基于臨床研究的評(píng)價(jià)和基于模型的評(píng)價(jià)，后者常見(jiàn)；常用研究方法包括4種，最小成本法（cost minimization analysis，CMA） 、成本效益分析（cost benefit analysis，CBA）、成本效果分析（cost effectiveness analysis，CEA）和成本效用分析（cost utility analysis，CUA）。CUA是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的金標(biāo)準(zhǔn)；預(yù)算影響分析是政府決策的輔助工具。

成本效用分析：將對(duì)照和試驗(yàn)藥品或方案成本均以貨幣形式表示，用質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY）表示收益，對(duì)成本和收益進(jìn)行比較，進(jìn)而進(jìn)行備選方案經(jīng)濟(jì)性?xún)?yōu)選的方法。我國(guó)采用WHO推薦的1-3倍人均GDP作為經(jīng)濟(jì)性判定閾值。

低于1倍人均GDP，認(rèn)為十分具有經(jīng)濟(jì)學(xué)性；處于1-3倍人均GDP之間，認(rèn)為經(jīng)濟(jì)性一般；高于3倍人均GDP之間，認(rèn)為不符合經(jīng)濟(jì)性。

預(yù)算影響分析（budget impact analysis，BIA）：由于藥品預(yù)算約束，即使是臨床和經(jīng)濟(jì)學(xué)效果很好的新藥，也未必能列入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)目錄，因?yàn)樾l(wèi)生部門(mén)每年需評(píng)價(jià)新藥應(yīng)用后對(duì)衛(wèi)生保健預(yù)算的影響。

對(duì)于藥企研發(fā)新藥，若想得到政府補(bǔ)償，一方面要參考成本效用分析結(jié)果，更重要的是要進(jìn)行藥品預(yù)算影響分析。

3. 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)方法關(guān)鍵八大步驟

確定設(shè)計(jì)：明確研究問(wèn)題和研究角度，科學(xué)選擇對(duì)照藥。

成本測(cè)量：根據(jù)研究角度界定成本測(cè)量范圍，注意貼現(xiàn)。

收益測(cè)量：根據(jù)研究角度界定收益測(cè)量范圍，在CUA中收益指標(biāo)為QALY

評(píng)價(jià)方法選擇：CMA、CEA、CBA和CUA。

建立分析模型：常用模型有決策樹(shù)模型與馬爾科夫模型，急性病常用決策樹(shù)模型，慢性病常用馬爾科夫模型。

基線分析：計(jì)算ICER。

敏感性分析：對(duì)關(guān)鍵不確定變量進(jìn)行不確定性分析。

預(yù)算影響分析：根據(jù)市場(chǎng)容量和各藥品市場(chǎng)份額測(cè)算納入醫(yī)保新藥或方案對(duì)醫(yī)保支出產(chǎn)生的影響。

在我國(guó)，采用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的市場(chǎng)準(zhǔn)入才剛剛起步，不同類(lèi)型的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)證據(jù)支持藥物整個(gè)生命周期中面臨的不同的實(shí)際市場(chǎng)準(zhǔn)入問(wèn)題；應(yīng)從循證的角度尋找廣泛的市場(chǎng)準(zhǔn)入策略；應(yīng)從藥物經(jīng)濟(jì)性證據(jù)角度充分挖掘藥物價(jià)值；利用循證證據(jù)進(jìn)行企業(yè)和政府的規(guī)范、有效溝通，達(dá)成共贏。